L’activité de recherche-développement pouvant prendre plus de 10 ans et coûter plus d’un milliard de dollars pour aboutir, il est particulièrement important de posséder des brevets et de prévoir d’autres types de protection comme les CCP et les secrets d’affaires. Environ un médicament sur cinq réussit les essais cliniques. Vu ses risques d’échec et ses coûts élevés, l’activité de recherche-développement doit être financée par les quelques produits florissants sur le marché. Le tableau 5.1 présente les différentes phases de développement et leurs coûts, y compris le coût des échecs. Il est à noter une fois de plus que les coûts indiqués concernent l’autorisation de tous les médicaments et pas uniquement des médicaments biotechnologiques.
Ce type d’activité n’est pas fait pour les investisseurs peu enclins à prendre des risques. Et ceux qui le sont devront s’entourer d’un minimum d’assurance. Le meilleur moyen est de posséder des brevets solides et prévisibles, des CCP et une exclusivité sur les données, afin de garantir aux investisseurs un retour sur leurs investissements à risque dans la biotechnologie. Les brevets sont également utilisés pour les transferts de technologie entre une université ou une entreprise et son ou ses partenaires. Donc tout dysfonctionnement remettant en question les droits de propriété intellectuelle est susceptible d’apporter encore davantage d’imprévisibilité à des projets de commercialisation déjà risqués.
Brevets de biotechnologie
Dans la plupart des pays il est possible de breveter des inventions portant sur des produits, procédés, méthodes et usages biotechnologiques. Le produit ou procédé doit répondre aux exigences du pays en matière de brevetabilité et ne pas concerner un objet non brevetable dans ce pays. Les produits brevetables courants issus d’innovations biotechnologiques comprennent les protéines (polypeptides) décrites par leurs propriétés fonctionnelles ou structurelles, les protéines (polypeptides) décrites par leurs séquences d’acides aminés, plasmides, vecteurs, anticorps, antigènes, épitopes, virus, phages, bactéries, champignons, cellules végétales et animales, hybridomes, végétaux (non pas comme variétés mais comme inventions), animaux, traitements à petites molécules, acides nucléiques (polynucléotides) décrits par leur séquence nucléotidique et équivalent. Les plasmides et les vecteurs peuvent être identifiés par leurs composants, leur carte de restriction ou leur séquence. Les micro-organismes peuvent être décrits par leurs propriétés. Si elles ne sont pas encore connues ou disponibles, la description peut faire référence au numéro de dépôt auprès d’un centre qualifié en vertu du Traité de Budapest administré par l’OMPI.
Les procédés ou méthodes brevetables peuvent comprendre des méthodes visant à produire une substance donnée, le procédé de développement de nouveaux micro-organismes, des méthodes visant à créer de nouveaux essais et des méthodes de traitement, de diagnostic, d’imagerie, d’amplification des vecteurs, etc. Une invention brevetable peut avoir recours à une substance connue ou à un produit connu, de diverses manières rendant cette substance ou ce produit brevetable, notamment grâce à des tests de type nouveau et au traitement ou au diagnostic d’une maladie en particulier
Propriété intellectuelle et financement des produits biotechnologiques
La tâche première (et constante) d’une entreprise de biotechnologie consistera souvent à attirer et à obtenir du capital financier en vendant une partie de ses actions à des investisseurs. Dans les faits, durant sa première ou ses deux premières années, l’entreprise agira essentiellement comme une entité virtuelle afin de déterminer si elle est capable d’obtenir les fonds nécessaires pour poursuivre ses activités de développement et son seul actif sera son portefeuille de propriété intellectuelle. Pour obtenir un niveau de financement lui permettant de survivre au parcours long et onéreux que représente la mise sur le marché d’un médicament, l’entreprise doit posséder dès le départ un solide portefeuille de propriété intellectuelle (en particulier des droits de brevet) ainsi qu’une stratégie bien définie en la matière. La start-up mettra en avant ses actifs et sa stratégie de propriété intellectuelle ainsi que son plan de développement devant les investisseurs (investisseurs providentiels et premiers investisseurs mais aussi sociétés de capital-risque, entreprises de biotechnologie établies, organismes à but non lucratif, etc.).
Les investisseurs s’attendront à être rassurés sur la manière dont leur investissement est protégé en termes de propriété intellectuelle. La start-up doit être en mesure d’expliquer l’étendue de son portefeuille actuel et comment elle procédera pour empêcher d’autres entreprises de mettre des produits équivalents sur le marché. On lui demandera si elle a effectué une analyse de la liberté d’exploitation pour déterminer s’il existe des brevets et/ou des demandes de brevet en instance susceptibles de l’empêcher de développer ou de vendre ses produits. Une autre question couramment posée est de savoir ce qui se passe si son produit phare échoue : est-elle en mesure de changer, de se diversifier et/ou de viser des indications secondaires? En plus, la start-up devra avoir une stratégie complexe de propriété intellectuelle englobant des dépôts de brevets, des analyses de la liberté d’exploitation, une cartographie du paysage concurrentiel de la propriété intellectuelle et la gestion de son cycle de vie, pour se défendre efficacement contre la concurrence et faciliter les éventuels changements d’orientation qui se présenteront.
L’encadré 5.1 donne un aperçu de la propriété intellectuelle et de son financement ainsi que des informations complémentaires.
Dans le domaine de la biotechnologie, il est couramment admis que le potentiel économique d’une entreprise est étroitement lié à son portefeuille de propriété intellectuelle. C’est l’une des raisons pour lesquelles ce type d’entreprise enregistrant peu ou pas de recettes peut néanmoins valoir des milliards. La plupart des entreprises de biotechnologie n’ont aucune rentrée d’argent et concrètement en perdent.
Par exemple, Kite Pharma a été rachetée par Gilead en 2017 pour près de 12 milliards de dollars É.-U., principalement pour son solide portefeuille de propriété intellectuelle concernant la thérapie par cellules CAR-T (à récepteur d’antigène chimérique). Au moment de la négociation, Kite Pharma avait accumulé plus de 600 millions de dollars É.-U. de dettes (https://www.businessinsider.com/gilead-to-buy-kite-pharma-for-12-billion-a-cancer-immunotherapy-company-2017-8).
Les investisseurs et les dirigeants du secteur de la biotechnologie doivent prévoir, souvent de nombreuses années à l’avance, la rentabilité d’une entreprise sur la base de différents facteurs et objectifs évolutifs, en particulier d’après son portefeuille et sa stratégie de propriété intellectuelle, la probabilité que ses produits soient autorisés et que les médecins prescrivent ses produits, etc.