Les pays où les secteurs de la biotechnologie sont florissants sont des pays qui investissent massivement dans l’activité de recherche-développement de produits de biotechnologie. Le rôle des pouvoirs publics consiste souvent à :
apporter un soutien financier à la recherche fondamentale et transnationale;
créer un environnement favorable à la prise de risque dans un secteur déjà à risque où la propriété intellectuelle est bien protégée;
fournir un cadre de souple pour le transfert de technologie de tout type de propriété intellectuelle créée;
établir des règlements fondés sur des raisonnements scientifiques concernant les produits résultants; et
créer un marché où le produit peut être commercialisé.
Autorisation réglementaire
Une fois l’invention suffisamment développée, elle doit passer à l’étape cruciale qu’est l’autorisation de mise sur le marché. Mais l’autorisation ne vaut que dans le pays où elle a été obtenue. Pour tout autre pays, les partenaires doivent déposer une demande auprès de l’autorité de réglementation du pays. Certains pays demandent de nouveaux tests (parfois redondants) aux différents stades de développement et de fabrication. D’autres requièrent des essais cliniques supplémentaires, nouveaux, ce qui augmente le coût et la durée du développement.
Les pays harmonisent parfois leurs procédures réglementaires, améliorent la disponibilité des produits de biotechnologie et rationalisent leurs systèmes en les rendant plus compatibles et conformes aux normes reconnues au niveau international, élaborées par des organismes comme le Conseil international d’harmonisation des exigences techniques pour l’enregistrement des médicaments à usage humain (ICH). Presque tous les pays exigent une certaine forme de dossier comportant des données réglementaires
Données et renseignements confidentiels
L’article 39 de l’Accord sur les aspects des droits de propriété intellectuelle qui touchent au commerce (Accord sur les ADPIC) de l’Organisation mondiale du commerce (OMC) prévoit une protection pour ces données ou renseignements non brevetés ou confidentiels pendant une durée déterminée par les États membres de l’OMC. Pendant une durée de cinq à 12 ans selon le pays, l’entreprise qui a développé le produit peut bénéficier de l’exclusivité sur le marché. Conformément à l’article 39, paragraphe 3 de l’Accord sur les ADPIC, les États membres de l’OMC, “Lorsqu’ils subordonnent l’approbation de la commercialisation de produits pharmaceutiques ou de produits chimiques pour l’agriculture qui comportent des entités chimiques nouvelles à la communication de données non divulguées résultant d’essais ou d’autres données non divulguées, dont l’établissement demande un effort considérable, les Membres protégeront ces données contre l’exploitation déloyale dans le commerce”. En outre, les États membres de l’OMC “protégeront ces données contre la divulgation, sauf si cela est nécessaire pour protéger le public, ou à moins que des mesures ne soient prises pour s’assurer que les données sont protégées contre l’exploitation déloyale dans le commerce”. Par conséquent, s’agissant du domaine pharmaceutique, l’article précité concerne les données d’essai non divulguées qui se rapportent à des “données d’essais cliniques d’un nouveau médicament devant être obligatoirement soumises à une autorité de réglementation afin d’obtenir l’autorisation de mise sur le marché du médicament”.
Exclusivité des données
Dans certains pays, les données concernant un nouveau médicament font l’objet de droits de propriété exclusifs, empêchant ainsi l’autorité de réglementation de s’appuyer sur ces données pour autoriser d’autres médicaments équivalents nécessitant des ensembles de données similaires, une fois la protection du brevet et des CCP du médicament expirée. Cette approche est une approche dite d’exclusivité des données. Dans d’autres pays, l’autorité peut s’appuyer sur les données relatives à un nouveau médicament pour autoriser des médicaments génériques, à condition que ces derniers soient prouvés comme étant “bioéquivalents” au médicament.
Cette procédure s’applique dans certaines limites à des médicaments biosimilaires, considérés comme successeurs de produits biopharmaceutiques (en général, médicaments produits biotechnologiquement). La période d’exclusivité des données, en plus des droits de propriété intellectuelle, permet à l’entreprise d’origine, la première à avoir mis le médicament sur le marché, de vendre ses produits sans concurrence pendant une durée limitée et de récupérer les sommes investies pour la recherche-développement et l’autorisation de mise sur le marché du médicament.
Accès aux médicaments
Dans le secteur de la santé, il arrive qu’une réglementation restrictive ait des conséquences sur la disponibilité des médicaments. Cette situation est inquiétante pour les personnes atteintes de maladies graves ou de maladies mettant leur vie en danger car ces personnes pourraient bénéficier des médicaments dont l’autorisation de mise sur le marché a été refusée ou excessivement retardée parce que la réglementation est trop stricte. Les gouvernements ont réagi parfois en simplifiant les lois et réglementations sur les médicaments. De nombreux pays comme les États-Unis d’Amérique, le Japon, l’Australie, le Canada et le Brésil ont mis au point des cadres spécifiques au pays ou à la région pour réglementer l’accès à des médicaments non autorisés. Par exemple, les médicaments contre le cancer, le sida et autres médicaments à usage compassionnel sont approuvés plus rapidement aux États-Unis d’Amérique, dans les États membres de l’UE, en Suisse et ailleurs.
Les lois sur l’usage compassionnel régissent généralement l’usage d’un médicament non autorisé en dehors des essais cliniques sur des personnes atteintes de maladies graves ou de maladies mettant leur vie en danger, ne répondant pas aux critères de participation à l’essai clinique en cours. Ces maladies jouent un rôle important dans l’analyse risque-avantages réalisée sur l’usage de médicaments non autorisés. Dans ces situations, les mesures réglementaires permettant d’accélérer l’autorisation des médicaments conduisent souvent à la mise sur le marché de médicaments présentant une toxicité plus forte que ce que le public considère acceptable. L’analyse risque-bénéfices est un moyen fragile pour les pays de distinguer les rôles joués par les gouvernements dans le secteur de la biotechnologie.
Autres incitations gouvernementales
Certains médicaments bénéficient d’autres mesures gouvernementales : délai d’autorisation plus court, assistance financière et parfois garantie de la durée d’exclusivité. Les médicaments orphelins (conçus pour traiter des maladies rares ou négligées) font l’objet d’une attention particulière de la part des différentes autorités de réglementation, ce qui encourage les entreprises pharmaceutiques à développer des traitements pour ces maladies. Dans l’Union européenne, par exemple, une maladie rare est une maladie ne touchant pas plus d’une personne sur 2 000
En Suisse, il existe également une désignation de médicament orphelin. Toutefois, cette désignation ne donne pas lieu à une exclusivité supplémentaire sur le marché mais à une extension de l’exclusivité des données (15 ans au lieu de 10 ans après l’autorisation). Par conséquent, les médicaments orphelins se développent normalement plus rapidement que les médicaments traditionnels. Ces conditions peuvent donc favoriser le développement de médicaments pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits, notamment pour traiter des maladies survenant dans les pays en développement comme le paludisme, la tuberculose,la maladie de Chagas, la dengue, la trypanosomiase, la schistosomiase et le VIH