En los Estados Unidos de América y otros países, el mundo académico y el sector privado tienen una larga trayectoria de interacción positiva y productiva con el sector de la biotecnología. Los principales avances científicos procedentes del mundo académico, empresas pioneras e inversores dispuestos a asumir riesgos han dado lugar a un sector que actualmente es uno de los más importantes del mundo. ¿Qué impulsa esa interacción? En una palabra, la sinergia.
Las instituciones académicas sin fines de lucro preparan a los estudiantes para trabajar en el futuro en el sector de la biotecnología; realizan investigaciones punteras en ciencias de la vida; cuentan con instalaciones y equipos de investigación especializados; y participan en el desarrollo de la economía a escala local, regional y mundial. Gracias a la financiación procedente de organismos gubernamentales, fundaciones, empresas y otras fuentes externas, las instituciones académicas contribuyen a ampliar la base de conocimientos científicos en biotecnología y realizan descubrimientos de gran impacto y potencial comercial. No obstante, las instituciones académicas no fabrican ni comercializan productos, ni generan beneficios. Pueden impulsar una innovación hasta cierto punto, pero luego necesitan un asociado con los recursos, la experiencia, las capacidades de comercialización y los conocimientos necesarios para poder seguir avanzando. En los recuadros 6.1 y 6.2 se describen dos ejemplos de colaboración exitosa entre instituciones académicas y empresas privadas, que dieron como resultado la aprobación reglamentaria de vacunas contra la COVID-19.
El trabajo fundamental para la plataforma de vacunas de ARNm utilizada tanto en las vacunas de Pfizer/BioNTech como en las de Moderna se llevó a cabo en los laboratorios del Dr. Drew Weissman y la Dra. Katalin Kariko en la Universidad de Pensilvania (Penn).
Penn concedió licencias exclusivas de las patentes de la plataforma de ARNm desarrollada por Weissman y Kariko a una pequeña empresa, Cell Script, en 2016. Cell Script concedió sublicencias de la plataforma de ARNm a Moderna en junio de 2017 y a BioNTech en julio de 2017.
En octubre de 2018, BioNTech firmó un acuerdo de colaboración y licencia exclusiva con Penn que incluía un presupuesto de investigación de 5 millones de dólares EE. UU. y unas condiciones de licencia que contemplaban 44,4 millones de dólares EE. UU. en pagos por objetivos, un porcentaje bajo de regalías inferior al 9 % y un porcentaje de los ingresos de sublicencia.
También en 2018, Pfizer firmó un acuerdo de licencia exclusiva con BioNTech sobre los derechos de patente de la plataforma de ARNm de su propiedad o bajo su control. El acuerdo entre Pfizer y BioNTech incluye, al parecer, 185 millones de dólares EE. UU. en pagos iniciales, 72 millones de dólares EE. UU. en efectivo y 113 millones de dólares EE. UU. en participación accionarial.
La vacuna de Pfizer/BioNTech recibió la autorización de uso de emergencia el 11 de diciembre de 2020 y la aprobación reglamentaria definitiva el 23 de agosto de 2021, lo que la convirtió en la primera vacuna contra la COVID-19 aprobada por la USFDA.
Moderna recibió la aprobación reglamentaria definitiva en enero de 2022.
Si bien las instituciones académicas suelen conceder licencias de tecnología de plataforma no exclusivas para que la plataforma pueda utilizarse ampliamente, en este caso el titular de la licencia exclusiva concedió más de una sublicencia, lo que permitió un uso más amplio de la tecnología de plataforma y un mayor beneficio público. En el caso de la COVID-19, esa medida permitió producir vacunas más rápidamente y a mayor escala.
La experiencia y el trabajo previos en relación con otros coronavirus, como el síndrome respiratorio agudo severo (SRAS) en 2002 y el síndrome respiratorio de Oriente Medio (MERS) en 2012, en la Universidad de Oxford, sentaron las bases para el desarrollo de una vacuna contra la COVID-19. El apoyo a largo plazo de la Red de Vacunas del Reino Unido (una alianza entre el Consejo de Investigación Médica y el Departamento de Salud y Atención Social del Reino Unido) condujo al desarrollo de la plataforma de vacunas de vectores víricos y a la optimización de los métodos de fabricación, lo que supuso una ventaja considerable para el trabajo de desarrollo de la vacuna contra la COVID-19.
A principios de 2020, Vaccitech, una empresa derivada del Instituto Jenner, y la Universidad de Oxford inventaron conjuntamente una vacuna contra la COVID-19 utilizando la plataforma ChAdOx. Esta plataforma se basa en un adenovirus que puede modificarse para producir uno o más antígenos, proteínas específicas de un patógeno (como el SARS-CoV-2) o de células cancerosas. Las partículas del vector ChAdOx se preparan como vacuna o inmunoterapia para introducir el código genético del antígeno en las células del organismo e inducir una respuesta inmunitaria.
El Instituto Jenner y el Grupo de Vacunas de Oxford de la Universidad de Oxford concedieron a AstraZeneca una licencia exclusiva sobre ChAdOx1 nCoV-19 en abril de 2020 para desarrollar y distribuir la vacuna resultante en todo el mundo. Las condiciones de la licencia para el suministro a los mercados comerciales posteriores a la pandemia fueron objeto de un acuerdo independiente.
Los ensayos clínicos comenzaron en abril de 2020 y la autorización reglamentaria se obtuvo en noviembre de 2020. La posibilidad de conservar la vacuna en un refrigerador convencional permitió su administración en una amplia variedad de entornos sanitarios en todo el mundo. AstraZeneca se comprometió a vender la vacuna a precio de costo durante toda la pandemia y firmó varios acuerdos de licencia con grandes fabricantes, entre ellos el Instituto Serum de la India.
Gracias a la financiación constante de programas como el programa europeo de financiación de la investigación Horizonte 2020, centrado en la cooperación internacional, el Programa de Financiación de la Innovación de China, que proporciona financiación e incentivos financieros en China a partes europeas interesadas en la innovación, o el Plan de Fondos de Capital Semilla para Empresas Emergentes de la India, las organizaciones públicas y privadas han podido desarrollar tecnologías fundamentales que, en última instancia, se utilizan para desarrollar tratamientos que salvan vidas.
Las características y fortalezas de una empresa de biotecnología complementan lo que puede ofrecer el mundo académico. Es habitual que una empresa no pueda permitirse ni justificar el enorme costo y riesgo que entraña la investigación biológica básica y la compleja infraestructura que la sustenta. Sin embargo, puede realizar un seguimiento y una evaluación de los descubrimientos e invenciones que surgen de los laboratorios. La empresa puede firmar un acuerdo de opción o licencia sobre una invención prometedora y utilizar sus propios activos financieros o los de un inversor para seguir desarrollando la idea. Si la licencia procede de una institución académica, preferiblemente mediante un acuerdo de investigación o de consultoría con patrocinio empresarial, el licenciatario puede beneficiarse de estudios adicionales y de la interacción continua con los investigadores que desarrollaron la invención, así como contratar a miembros clave del equipo científico cuando finalicen sus estudios de doctorado. La empresa puede financiar ensayos clínicos en la institución originaria o en una red de centros médicos y hospitales. Estos aspectos guardan numerosas similitudes con los procesos de concesión de licencias entre instituciones privadas, ya se trate de una organización de investigación o de otra empresa, en los que los acuerdos como los celebrados entre Pfizer y BioNTech
La combinación de los recursos y las fortalezas del mundo académico y del sector de la biotecnología ha dado lugar, y sigue dando lugar, a avances de gran alcance sobre biotecnología que han mejorado la condición humana. De esas colaboraciones han surgido, por ejemplo, el desarrollo de la prueba diagnóstica del antígeno prostático específico, el descubrimiento del gen de la fibrosis quística, un proceso sintético para producir el medicamento Taxol, y el desarrollo del medicamento Xtandi, un tratamiento que prolonga la vida de los pacientes con cáncer de próstata. En el gráfico 6.1 se muestra con más detalle la cronología del desarrollo de Taxol, y en el recuadro 6.3 se esboza el desarrollo de Xtandi.
La tecnología patentable que dio lugar al exitoso medicamento contra el cáncer de próstata, Xtandi, fue desarrollada por los investigadores Mike Jung y Charles Sawyers, de la Universidad de California en Los Ángeles (UCLA), y varios coinventores. En 2004, la UCLA presentó la primera de una serie de patentes y, en 2005, concedió una licencia exclusiva a Medivation. En la cronología que figura a continuación se indican los principales hitos relacionados con Xtandi, a partir de la concesión de dicha licencia exclusiva. La USFDA aprobó la primera indicación de Xtandi en el tercer trimestre de 2012, a lo que siguió su aprobación reglamentaria en otros territorios relevantes. En 2021 se aprobó el primer medicamento genérico equivalente a Xtandi.
Agosto de 2005 – Concesión de licencia exclusiva.
Mayo de 2012 – Presentación de solicitud de nuevo medicamento.
Agosto de 2012 – Aprobación por la USFDA.
Junio de 2013 – Aprobación por la Comisión Europea (primera indicación).
Marzo de 2014 – Aprobación reglamentaria en el Japón (primera indicación).
Noviembre de 2016 – Presión al Gobierno estadounidense para ejercer el “derecho de intervención”.
Noviembre de 2016 – La India deniega la patente de Xtandi.
Noviembre de 2019 – Aprobación por la Administración Nacional de Productos Médicos de China.
Mayo de 2021 – Primera aprobación de un medicamento genérico.
Un acuerdo de alianza entre la Universidad de Pensilvania y Novartis dio lugar a la creación de un centro de investigación en el campus y a la aprobación por parte de la USFDA de dos terapias celulares personalizadas (recuadro 6.4).
2012 – Penn y Novartis firman un acuerdo global de investigación y licencia sobre tecnologías de receptores de antígenos quiméricos.
2016 – De conformidad con el acuerdo de 2012, se construye el Centro de Terapias Celulares Avanzadas en el campus de Penn.
2017 – La USFDA aprueba una terapia celular personalizada (Kymriah) para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda en pacientes menores de 25 años.
2018 – La USFDA aprueba el uso de Kymriah para tratar linfomas no hodgkinianos.
2019 – Finaliza el acuerdo de alianza. Se firma un nuevo acuerdo de alcance limitado, que incluye cuatro ensayos clínicos.
Las tecnologías patentadas, ya sean desarrolladas en universidades o en instituciones públicas o privadas, se utilizan para atraer a empresas e inversores con el fin de impulsar sus actividades de I+D. Además, las empresas emergentes suelen crearse a partir de alguna invención desarrollada por un investigador en una universidad. Las empresas emergentes suelen conceder la licencia de la patente a otra empresa, que utiliza sus activos de patente para atraer a inversores o empresas consolidadas con el fin de recaudar los fondos necesarios para avanzar en los procesos de desarrollo y regulación de los productos.