La présente publication s’inscrit dans la série Évaluation de la propriété intellectuelle de l’Organisation Mondiale de la Propriété Intellectuelle (OMPI), lancée par le Département de la propriété intellectuelle au service des innovateurs.
L’OMPI a commandé cette étude afin de soutenir les professionnels de l’innovation dans les sciences de la vie et les gestionnaires de transferts de technologie dans les universités, les start-up et les entreprises dérivées, ainsi que dans les petites et moyennes entreprises très actives dans la recherche. L’étude a pour objet de faciliter l’évaluation de la propriété intellectuelle émergente dans les sociétés pharmaceutiques et de biotechnologie, en se concentrant sur les professionnels qui sont à l’œuvre dans des écosystèmes d’innovation à un stade précoce. Il est supposé que les techniques et approches décrites dans la présente publication sont bien comprises par les professionnels de l’évaluation de sociétés pharmaceutiques et de biotechnologie bien établies.
Nous détaillerons l’ensemble du processus destiné à traduire la propriété intellectuelle émergente (découverte) au travers des essais cliniques, de l’approbation réglementaire et de la mise sur le marché, et nous discuterons de la manière dont le processus de développement influence le profil de risque de la propriété intellectuelle et, partant, l’évolution de la valeur de la propriété intellectuelle tout au long du parcours. Nous étayerons des notions théoriques par une étude de cas et des exemples pratiques afin de montrer comment les méthodes d’évaluation fonctionnent dans la pratique, et nous nous concentrerons sur la manière dont les secteurs de la biotechnologie et des produits pharmaceutiques se distinguent d’autres industries en termes de calendrier de développement, de structure et de caractère binaire des résultats.
L’accent porte essentiellement sur les méthodes d’évaluation utilisées dans la pratique dans les secteurs de la biotechnologie et des produits pharmaceutiques, à savoir les approches fondées sur les revenus et la méthode des comparables.
Ce guide est conçu pour aider les professionnels de l’innovation qui cherchent à comprendre les approches utilisées dans l’évaluation de la propriété intellectuelle dans le secteur de la biotechnologie et des produits pharmaceutiques. Nous encourageons le lecteur à maîtriser les techniques décrites et à rechercher des conseils de professionnels lorsqu’ils élaborent des modèles d’évaluation de la propriété intellectuelle qu’ils doivent gérer.
Introduction à la biotechnologie et aux produits pharmaceutiques
La biotechnologie peut se définir comme l’utilisation intégrée de la biochimie, de la microbiologie et des sciences de l’ingénierie en vue de parvenir à une application technologique (industrielle) des capacités de micro-organismes, de cellules de tissus cultivés et de parties de ceux-ci (tableau 1)
Les produits émergents dans ce domaine sont très variés, allant de la levure utilisée dans la pâtisserie et de la pénicilline utilisée comme antibiotique aux enzymes qui nettoient les marées noires. Les produits pharmaceutiques peuvent être synthétisés chimiquement (produits synthétiques), formés par réactions chimiques à la suite d’une série de processus de fermentation biologique et d’extraction (produits semi-synthétiques, tels que certains antibiotiques). Ces produits sont collectivement dénommés produits à petites molécules. Les produits pharmaceutiques peuvent aussi être fabriqués par fermentation ou par d’autres procédés fondamentalement biologiques plutôt que chimiques (produits biologiques). Ces produits biologiques ont généralement une taille moléculaire beaucoup plus grande que celle des molécules organiques synthétiques (d’où l’utilisation de l’expression “petites molécules”) et sont issus de diverses approches différentes. Les produits de thérapie cellulaire et génique sont fréquemment désignés sous l’appellation de produits médicinaux thérapeutiques innovants. Dans cette publication, aucune distinction n’est faite entre les produits ou les industries pharmaceutiques et de biotechnologie, étant donné que les méthodes d’évaluation sont les mêmes dans ces grands domaines des sciences de la vie.
En quoi le secteur de la biotechnologie diffère des autres secteurs
Par rapport à d’autres secteurs, le processus de développement de médicaments suit une structure bien établie, comme l’indique la figure 1. Pour le décrire brièvement, le processus commence au moment de la découverte, où des milliers de composés sont analysés en tant que médicaments candidats. Les composés qui satisfont aux critères pour la poursuite du développement font l’objet d’études précliniques au cours desquelles des analyses in vitro et in vivo sont réalisées. Les candidats retenus passent aux essais cliniques, qui se caractérisent par des essais de phase I axés sur la sécurité et le dosage, à l’issue desquels les candidats retenus sont soumis à des essais de phase II, qui testent leur efficacité sur un petit groupe de patients. Les essais de phase II mènent à la phase III, au cours de laquelle l’efficacité est également testée, mais à grande échelle, souvent sur des milliers de patients. Le médicament candidat est alors soumis à un examen réglementaire qui nécessite une analyse des données des essais cliniques. À ce stade, l’accent est mis sur la sécurité et l’efficacité du médicament. Le déposant devra s’atteler à l’élaboration des informations prescrites (étiquetage). Après examen, une décision d’approbation est rendue par les autorités réglementaires. Dès que l’autorisation de mise sur le marché du médicament est accordée, celui-ci fait l’objet d’une étude de sécurité après la mise sur le marché, qui porte sur la sécurité à long terme des médicaments. Toute modification de la formulation, du dosage ou de l’étiquetage et la mise au point de nouvelles indications ou formes (comprimés, administration par voie orale ou injection) fait l’objet d’une nouvelle demande auprès des autorités réglementaires et requiert des approbations supplémentaires. Les autorités réglementaires veillent à ce que la publicité soit conforme à la destination du médicament.
Dans la figure 1 sur la procédure réglementaire de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, un médicament qui doit encore être approuvé pour un usage général par les autorités réglementaires est appelé “Investigational New Drug” ou “nouveau médicament expérimental”. L’analyse présentée a été menée par le Government Accountability Office (GAO) américain. Le processus de mise au point d’un médicament depuis la découverte jusqu’aux examens postérieurs à l’approbation peut durer 10 ans ou plus, selon l’indication. Le médicament objet de l’examen peut être rejeté à tout moment de ce processus, ce qui pourrait coûter des milliards de dollars en fonction du domaine clinique et du stade de développement atteint. Par conséquent, ce caractère binaire du développement d’un médicament présente un risque considérable par rapport à l’utilisation de la propriété intellectuelle dans d’autres secteurs où elle est susceptible de :
suivre un processus de développement plus court jusqu’à la commercialisation;
laisser davantage de place à une réorientation – conception axée sur les défis de performance ou de fonctionnalité;
être soumise à une procédure d’approbation réglementaire moins onéreuse en termes d’exigences de fourniture de données, de coûts et de processus.
Il s’ensuit que le profil de risque dans le domaine de la biotechnologie requiert une attention particulière lors de l’évaluation de la propriété intellectuelle dans ce secteur. De plus, la durée considérable du développement de la propriété intellectuelle dans le domaine de la biotechnologie dépasse souvent les attentes normales en matière de délai de retour sur investissement pour les pourvoyeurs de fonds. Pour de nombreux investisseurs, un horizon de trois à cinq ans est normal; au-delà, ils préféreront se retirer ou évaluer leur investissement. Par ailleurs, la mise au point d’un médicament entraîne des dépenses en capital extrêmement élevées, les coûts de développement moyens avant son lancement étant compris entre 161 millions de dollars É.-U. et 4,54 milliards de dollars É.-U., selon les domaines thérapeutiques (Schlander et al., 2021).
Méthodes d’évaluation de la propriété intellectuelle dans le secteur de la biotechnologie
Les professionnels de l’innovation travaillant dans des universités, des start-up, des entreprises dérivées ou des petites et moyennes entreprises très actives dans le domaine de la recherche comprennent l’importance d’évaluer les actifs de propriété intellectuelle. L’évaluation de la propriété intellectuelle joue un rôle majeur dans la prise de décisions stratégiques, le transfert de technologie, la concession de licences, l’attraction d’investissements et la commercialisation globale de la propriété intellectuelle.
Dans ce guide complet, nous allons nous pencher sur les méthodes les plus populaires d’évaluation de la propriété intellectuelle, qui ont été spécialement conçues pour le secteur de la biotechnologie. Chaque méthode d’évaluation propose un point de vue unique sur l’évaluation de vos actifs de propriété intellectuelle afin de vous permettre de poser des choix éclairés et stratégiques.
Nous allons examiner les méthodes d’évaluation suivantes :
Méthode des coûts – La méthode des coûts estime la valeur d’un actif de propriété intellectuelle sur la base des coûts exposés pour son développement. Elle fournit un point de départ qui prend en considération l’investissement consenti pour les activités de recherche-développement, les essais cliniques, le dépôt des demandes réglementaires et d’autres dépenses connexes.
Approche fondée sur le marché – L’approche fondée sur le marché détermine la valeur de la propriété intellectuelle en la comparant à des actifs de propriété intellectuelle similaires qui ont été récemment vendus ou pour lesquels des licences ont été récemment octroyées. Cette méthode repose sur des données du marché et des transactions afin d’évaluer votre propriété intellectuelle sur le marché actuel.
Approche fondée sur les revenus – L’approche fondée sur les revenus détermine la valeur de la propriété intellectuelle en estimant son potentiel de génération de revenus futurs. Elle tient compte de facteurs tels que les prévisions des flux de trésorerie, les recettes escomptées, les redevances de licences et les flux de redevances afin de déterminer la valeur actuelle de l’actif de propriété intellectuelle.
Méthode des options réelles – La méthode fondée sur les options réelles reconnaît la flexibilité et les opportunités futures potentielles associées aux actifs de propriété intellectuelle. Elle vous permet d’évaluer les choix stratégiques et les opportunités qui peuvent se présenter pendant le développement et la commercialisation de votre propriété intellectuelle dans le domaine de la biotechnologie. La méthode des options réelles offre une évaluation plus complète, étant donné qu’elle tient compte de l’incertitude et de la capacité de modifier le projet en fonction de nouvelles informations.
Tout au long du présent guide, nous allons examiner plus en détail chacune de ces méthodes d’évaluation, en fournissant des explications précises sur leur application, leurs points forts et leurs limites. En comprenant et en utilisant efficacement ces méthodes d’évaluation, vous disposerez d’une trousse à outils complète pour évaluer et maximiser la valeur de vos actifs de propriété intellectuelle dans le domaine de la biotechnologie.
Des professionnels de l’évaluation peuvent compléter leur méthode favorite avec d’autres méthodes afin de remédier aux éventuelles lacunes de leur approche. Ainsi, les résultats issus de l’approche fondée sur les revenus peuvent être complétés par la méthode des comparables de la valeur de la propriété intellectuelle pour appuyer les négociations entre les titulaires de droits de propriété intellectuelle et les preneurs de licences ou investisseurs potentiels, qui privilégient une méthode d’évaluation plutôt que d’autres. L’évaluation de la propriété intellectuelle devrait être défendable et facilement explicable aux équipes internes et à d’autres parties prenantes. Les hypothèses utilisées dans le processus d’évaluation doivent reposer sur des données et, chaque fois que possible, se fonder sur des paramètres bien établis de l’industrie. Pour une discussion plus approfondie de l’évaluation de la propriété intellectuelle dans les sciences de la vie, nous recommandons le guide pratique de Bogdan et Villiger (2010).
Contexte et hypothèses importants pour l’évaluation de la propriété intellectuelle dans le domaine de la biotechnologie
L’évaluation de la propriété intellectuelle dans le domaine de la biotechnologie et des produits pharmaceutiques contient une part importante d’incertitude, en particulier aux stades préliminaires (des essais précliniques à la phase I). En raison des risques élevés, des résultats cliniques incertains et du caractère spéculatif des marchés futurs, l’évaluation à un stade précoce de la propriété intellectuelle dans le domaine de la biotechnologie repose très largement sur des hypothèses d’experts, des scénarios prospectifs et des méthodes flexibles. À mesure que les technologies évoluent vers des stades ultérieurs de développement clinique (phase II, phase III et approbation réglementaire), l’incertitude diminue progressivement et permet des méthodes d’évaluation quantitative plus précises. Les lecteurs doivent reconnaître ces incertitudes intrinsèques à un stade précoce afin de mieux comprendre et appliquer les méthodes décrites dans le présent guide.
Alignement sur les normes internationales d’évaluation
L’International Valuation Standards Council (IVSC) promeut activement des méthodes d’évaluation solides, transparentes et cohérentes au niveau mondial. Ces normes conviennent à des actifs ayant des marchés bien définis, des flux de trésorerie prévisibles et des données historiques ou comparables suffisantes, autant de conditions que l’on trouve habituellement dans des actifs de propriété intellectuelle de biotechnologie à un stade plus avancé (phase III et au-delà, et approbation réglementaire).
Pour les actifs de biotechnologie à un stade plus précoce (essais précliniques et phase I), les méthodes d’évaluation, bien qu’ayant encore une structure quantitative, reposent largement sur des intrants qualitatifs, spéculatifs ou fondés sur des hypothèses en raison des données limitées et de l’incertitude élevée. À ce stade, si des méthodes solides comme la valeur actuelle nette pondérée en fonction des risques (VANr) et les options réelles sont utilisées de façon quantitative, les hypothèses sous-jacentes (probabilité de réussite, pénétration du marché et prix) sont principalement dérivées, sur le plan qualitatif, d’avis, de scénarios et de jugements d’experts.
À mesure que la propriété intellectuelle relative à la biotechnologie mûrit (en particulier, à partir de la phase II), les évaluations commencent à intégrer progressivement des données quantitatives plus solides, telles que les données d’efficacité clinique, les éléments comparables des marchés émergents et des calendriers réglementaires définis, ce qui améliore l’alignement sur les normes de l’IVSC. Lorsque l’on atteint la phase III et les stades de l’approbation réglementaire, les évaluations correspondent généralement plus étroitement à des normes quantitatives rigoureuses, en raison de la disponibilité de données concrètes et quantifiables.
Le présent guide complète les Principes fondamentaux de la valorisation de la propriété intellectuelle à l’intention des spécialistes du transfert de technologie et se concentre expressément sur la dynamique de l’évaluation propre à la biotechnologie. Les praticiens sont encouragés à appliquer des méthodes d’évaluation itératives, en commençant par des hypothèses spéculatives et alimentées par les experts dans les premiers stades, pour passer progressivement à des méthodes plus rigoureuses sur le plan quantitatif et alignées sur les normes de l’IVSC, à mesure que la clarté et la disponibilité des données augmentent. Cette progression structurée permet des évaluations crédibles et transparentes à chaque étape de l’innovation biotechnologique.