Страны с успешно развивающимся сектором биотехнологий инвестируют значительные средства в НИОКР, связанные с биотехнологическими продуктами. Как правило, эта деятельность включает в себя:
финансовую поддержку фундаментальных и прикладных исследований;
создание благоприятных условий для противодействия рискам в этом высокорисковом секторе, включая надежную охрану ИС;
обеспечение гибкого механизма передачи технологий, связанных с любой создаваемой ИС;
регулирование итоговых продуктов с опорой на научные данные;
формирование рынков сбыта для продукции.
Получение одобрения регулирующих органов
После того как процесс разработки изобретения успешно завершился, следующим важнейшим шагом к выходу на рынок становится получение одобрения регулирующих органов. Однако, поскольку этот рынок ограничен рамками юрисдикции, в которой происходит получение одобрения, заказчики вынуждены подавать заявки во многих странах мира, в каждой из которых действуют свои законы и нормы. В некоторых странах требуется проведение новых тестов (зачастую дублирующих прежние) на разных этапах разработки и производства, а в других — новых дополнительных клинических испытаний; все эти требования приводят к росту стоимости и продолжительности разработки.
Государства могут обеспечить единообразие процессов подачи заявок в регулирующие органы и повысить доступность биотехнологических продуктов за счет более эффективного согласования своих систем с признанными на международном уровне стандартами, которые разрабатываются такими организациями, как Международный совет по гармонизации технических требований к регистрации лекарственных препаратов для медицинского применения (ICH). Почти во всех странах существует требование о том, что в пакет документов для одобрения должна входить та или иная разновидность досье с нормативными данными
Конфиденциальная информация и данные
Статья 39 Соглашения Всемирной торговой организации (ВТО) по торговым аспектам прав интеллектуальной собственности (Соглашения ТРИПС) обеспечивает охрану вышеуказанной не защищенной патентом или конфиденциальной информации (данных) на срок, который, как правило, определяют государства — члены ВТО. На протяжении этого периода, который в зависимости от страны может составлять от 5 до 12 лет, компания, разработавшая продукт, может пользоваться преимуществами исключительного положения на рынке. В соответствии с пунктом 3 статьи 39 Соглашения ТРИПС государства — члены ВТО, «требуя в качестве условия для разрешения сбыта фармацевтических или агрохимических продуктов, в которых используются новые химические вещества, представления закрытых данных об испытаниях или других сведений, получение которых сопряжено со значительными усилиями, охраняют такие данные от недобросовестного коммерческого использования». Кроме того, государства — члены ВТО «охраняют такие данные от раскрытия, исключая случаи, когда это необходимо в интересах защиты общества или, если меры не предпринимаются, то они гарантируют, что эти данные охраняются от недобросовестного коммерческого использования». Таким образом, в отношении фармацевтической отрасли пункт 3 статьи 39 Соглашения ТРИПС включает в себя закрытые данные об испытаниях, которые представляют собой «данные о клинических испытаниях новых препаратов, которые в обязательном порядке предоставляются регулирующему органу для получения регистрационного удостоверения на данный препарат».
Исключительность регистрационных данных
В некоторых юрисдикциях, если такие данные относятся к новому препарату, им присваиваются исключительные права собственности, которые не позволяют регулирующему органу использовать данную информацию в процессе одобрения других аналогичных препаратов; для одобрения таких препаратов после истечения срока патентной охраны и СДО заявитель должен представить аналогичный пакет данных по ним. Подобный подход носит название принципа исключительности регистрационных данных. В других юрисдикциях регулирующим органам разрешается использовать эти данные о новом препарате при одобрении его дженериков, если имеются доказательства того, что данный дженерик биоэквивалентен новому препарату.
Подобная процедура используется только в отношении ограниченного круга биоаналогов, рассматриваемых как копии биофармацевтических препаратов (которые, в свою очередь, обычно производятся с помощью биотехнологий). Помимо охраны прав ИС, в период соблюдения исключительности регистрационных данных производитель оригинального продукта, который первым вывел этот препарат на рынок, получает право на протяжении ограниченного времени продавать этот продукт без угрозы со стороны конкурентов, чтобы окупить средства, вложенные в НИОКР и получение регистрационного удостоверения на препарат.
Доступ к лекарственным препаратам
В отдельных случаях жесткие нормативные требования к лекарственным препаратам, действующие в секторе здравоохранения, негативно влияют на доступность лекарств. Как правило, эти ситуации относятся к пациентам с тяжелыми или угрожающими жизни заболеваниями, которым могли бы принести пользу препараты, не получившие регистрационное удостоверение или получившие его слишком поздно по причине чрезмерно жестких требований. Реагируя на подобные ситуации, иногда государства смягчают законы и нормы в сфере регулирования лекарственных препаратов. Во многих странах, включая США, Японию, Австралию, Канаду и Бразилию, были разработаны национальные и региональные механизмы регулирования доступа к незарегистрированным препаратам. Например, ускоренная процедура регистрации действует в отношении препаратов для лечения онкологических заболеваний и ВИЧ, а также других препаратов, регулирование которых осуществляется в рамках законов о применении лекарств из соображений гуманности, действующих в США, государствах — членах ЕС, Швейцарии и ряде других стран
Как правило, законы о применении лекарств из соображений гуманности регулируют использование незарегистрированных препаратов вне рамок клинических испытаний у пациентов с тяжелыми или угрожающими жизни патологиями, если такие пациенты не отвечают критериям для включения в текущие клинические испытания. Факт наличия этих тяжелых или угрожающих жизни патологий играет важную роль при анализе рисков и выгод, связанных с применением незарегистрированных препаратов. В подобных случаях благодаря принятию нормативных мер, допускающих ускоренную регистрацию новых препаратов, на рынок иногда выходят лекарства с более высоким уровнем токсичности, нежели считается приемлемым среди пациентов. В таких ситуациях анализ рисков и выгод представляет собой чувствительный процесс, который, как правило, относится к сфере, определяющей вмешательство государства в биотехнологический сектор.
Дополнительные стимулы со стороны государства
В отношении некоторых препаратов государство использует дополнительные стимулы. Эти стимулы могут включать в себя сокращение периода регистрации, финансовую поддержку, а в некоторых случаях — гарантированное исключительное положение на рынке в течение определенного периода. Орфанные (т. е. созданные для борьбы с забытыми или редкими заболеваниями) препараты пользуются особым вниманием со стороны различных регулирующих органов, поощряющих фармацевтические компании разрабатывать способы лечения редких болезней. Например, в Европейском союзе к редким относятся заболевания, которые встречаются не чаще, чем у одного человека из двух тысяч
Еще одним примером является Швейцария, в которой также существует статус орфанного препарата. Однако в этой стране он дает право не на дополнительный период исключительного положения на рынке, а на продление периода исключительности регистрационных данных (15 лет с момента выдачи регистрационного удостоверения вместо 10 лет). Таким образом, разработка орфанных препаратов обычно движется более быстрыми темпами по сравнению с созданием традиционных лекарственных средств. Подобный ускоренный процесс регистрации может использоваться в качестве стимула для разработки способов борьбы с разнообразными нерешенными проблемами медицины, включая такие распространенные в развивающихся странах заболевания, как малярия, туберкулез, болезнь Шагаса, лихорадка денге, трипаносомоз, шистосомоз и ВИЧ